Advanced Therapeutics编辑精选集

Advanced Therapeutics首次刊发自2019年3月19日,至末次更新至2022年4月7日。

《编辑精选集》由Advanced Therapeutics编辑团队精心挑选,将定期更新期刊发表的优秀新文章供您阅读与分享。 

Advanced Therapeutics于2018年首次出版,是出版新一代诊疗学跨学科研究的高质量平台。入选《编辑精选集》的文章代表期刊出版的核心主题,包括靶向给药、药物研发; 细胞、遗传与免疫治疗、个性化和精准化药物、治疗诊断学、药理学、毒理学。

敬请关注Advanced Therapeutics月刊,并将此网页加入书签,以了解最新的顶级文章。编辑部全体人员希望您能喜欢我们的《编辑精选集》! 

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/toc/10.1002/(ISSN)2366-3987.editors-choice

综述:

Antidepressant Drug Discovery and Development: Mechanism and Drug Design Based on Small Molecules

Chuansheng Yao, Xiaoying Jiang, Xiang-Yang Ye, Tian Xie, Renren Bai

Advanced Therapeutics First Published: 20 March 2022

抗抑郁药物的研发:基于小分子的机制与药物设计

抑郁症是最普遍的精神疾病之一。本文就抑郁症的生理病理机制、临床研究进展、小分子治疗药物的新发现以及靶向化合物的构效关系等方面进行综述。

研究论文:

Argyrin F Treatment-Induced Vulnerabilities Lead to a Novel Combination Therapy in Experimental Glioma

Bianca Walter, Denis Canjuga, Simge G. Yüz, Michael Ghosh, Przemyslaw Bozko, Justyna M. Przystal, Parameswari Govindarajan, Nicole Anderle, Anna-Lena Keller, Marcos Tatagiba, Katja Schenke-Layland, Hans-Georg Rammensee, Stefan Stevanovic, Nisar P. Malek, Christian Schmees, Ghazaleh Tabatabai

Advanced Therapeutics First Published: 19 June 2021

Argyrin F治疗脆弱性促使一种新的胶质瘤联合治疗方法形成

稳定细胞周期的化合物Argyrin F在实验性胶质瘤中具有双重作用。 它不仅导致细胞固有的抗胶质瘤作用,并能改变细胞免疫原性,从而产生一种治疗导致的脆弱性。通过结合Argyrin F和检查点抑制形成新的联合疗法。 

综述:

Targeting Lymphoid Tissues to Promote Immune Tolerance

Xiao Yan Chen, Guang Sheng Du, Xun Sun

Advanced Therapeutics First Published: 30 April 2021

以淋巴组织为靶点促进免疫耐受

自身免疫疾病的巨大进展使得自身抗原耐受得以实现。淋巴组织作为免疫系统的十字路口,在启动免疫激活和免疫调节中起着不可或缺的作用。这篇综述着重介绍了从各种淋巴组织到特定细胞类型耐受诱导的机制,并总结了改善淋巴组织靶向抗原特异性免疫耐受的新型给药系统。 

研究论文:

A Single-Dose, Implant-Based, Trivalent Virus-like Particle Vaccine against “Cholesterol Checkpoint” Proteins

Oscar A. Ortega-Rivera, Jonathan K. Pokorski, Nicole F. Steinmetz

Advanced Therapeutics First Published: 11 March 2021

一种单剂量的、基于植入的、三价病毒样颗粒疫苗对抗胆固醇检查点蛋白质 

他汀类药物是心血管疾病的主要治疗方法,但需要终身服用。目前,利用病毒样颗粒平台技术研发的一种单剂量三价疫苗可通过PLGA植入物实现缓释。抗体通过增加靶向胆固醇检查点蛋白来调节胆固醇稳态。模块化的疫苗接种平台为心血管疾病治疗的多靶点疫苗提供了可能。 

综述:

Clinical Translation of Nanomedicine and Biomaterials for Cancer Immunotherapy: Progress and Perspectives

Yang Shi

Advanced Therapeutics First Published: 10 July 2020

纳米药物和生物材料在肿瘤免疫治疗中的临床转化:进展与展望

已有多种纳米药物和生物材料被设计用于强化免疫治疗,并在临床前研究中显示出满意的疗效。为了将这些纳米/生物材料向临床免疫肿瘤学进行转化,从当前免疫治疗纳米/生物材料的临床前景中学习是很有必要的。本文综述了纳米/生物材料在免疫肿瘤学中的临床转化进展,并对临床前研究和未来转化提出了一些有意义的思考。

研究论文:

Id1 and Id3 Are Regulated Through Matrix-Assisted Autocrine BMP Signaling and Represent Therapeutic Targets in Melanoma

Georg Sedlmeier, Vanessa Al-Rawi, Justyna Buchert, Klaus Yserentant, Melanie Rothley, Anastasia Steshina, Simone Gräßle, Ruo-Lin Wu, Thomas Hurrle, Wilfrid Richer, Charles Decraene, Wilko Thiele, Jochen Utikal, Wasim Abuillan, Motomu Tanaka, Dirk-Peter Herten, Caroline S. Hill, Boyan K. Garvalov, Nicole Jung, Stefan Bräse, Jonathan P. Sleeman

Advanced Therapeutics First Published: 12 October 2020

Id1Id3可被基质辅助的自分泌BMP信号调节,并成为黑色素瘤的治疗靶点

黑色素瘤的治疗迫切需要新的策略。本研究表明,细胞外基质可刺激黑色素瘤细胞中自分泌骨形态发生蛋白信号,导致转录调控因子Id1和Id3上调,从而促进肿瘤发生。新合成的香豆素衍生物可以抑制Id1和Id3的表达,从而抑制黑素瘤的发生发展。 

研究论文:

Self-Assembling Nanofibers Inhibit Inflammation in a Murine Model of Crohn’s-Disease-Like Ileitis

Matthew I. Bury, Natalie J. Fuller, Tristan D. Clemons, Renea M. Sturm, Christopher D. Morrison, Devon C. Lisy-Snow, Bonnie G. Nolan, Christopher Tarczynski, Emily M. T. Ayello, Amber Boyce, Bridget Muckian, Nida Ahmad, Catherine J. Hunter, Mark R. Karver, Samuel I. Stupp, Arun K. Sharma

Advanced Therapeutics First Published: 05 February 2021

自组装纳米纤维可抑制克罗恩病样回肠炎小鼠模型炎症

克罗恩病的严重程度不同导致治疗肠道炎症的方案也会有所不同,从而表现出不同的疗效和多种副作用。患者往往对治疗表现出抵抗,通常需要外科手术切除重度发炎的组织。自组装抗炎纳米纤维治疗肠道炎症病变可有效调节炎症环境并恢复生理稳态。 

综述:

Targeting Glioblastoma: Advances in Drug Delivery and Novel Therapeutic Approaches

Eilam Yeini, Paula Ofek, Nitzan Albeck, Daniel Rodriguez Ajamil, Lena Neufeld, Anat Eldar-Boock, Ron Kleiner, Daniella Vaskovich, Shani Koshrovski-Michael, Sahar Israeli Dangoor, Adva Krivitsky, Christian Burgos Luna, Gal Shenbach-Koltin, Miki Goldenfeld, Ori Hadad, Galia Tiram, Ronit Satchi-Fainaro

Advanced Therapeutics First Published: 16 August 2020

靶向胶质母细胞瘤:药物传递的进展及新的治疗方法 

本文综述了近年来纳米医学的研究进展和治疗胶质母细胞瘤的新方法。插图展示了不同的纳米技术平台,旨在跨越血脑屏障,靶向胶质母细胞瘤细胞,以及其周围大脑微环境基质细胞。 

综述:

Toward Hijacking Bioelectricity in Cancer to Develop New Bioelectronic Medicine

Andie J. Robinson, Akhil Jain, Harry G. Sherman, Richard J. M. Hague, Ruman Rahman, Paola Sanjuan-Alberte, Frankie J. Rawson

Advanced Therapeutics First Published: 15 January 2021

通过控制癌症中的生物电开发新型生物电子药物

本综述介绍的癌症治疗的策略主要是利用生物电子学监测、调节并控制肿瘤进展。这些策略包括从靶向离子和生物电化学流到利用外部电场诱导癌症的形态畸变。如今已经实现了对复杂生物电路相互作用的更深层次的理解。本研究有望促进未来针对生物环路的更有效治疗。

综述:

Micro/Nanorobots as Active Delivery Systems for Biomedicine: From Self-Propulsion to Controllable Navigation

Zhaoli Sun, Yanglong Hou

Advanced Therapeutics First Published: 28 March 2022

/纳米机器人作为生物医学的主动递送系统:从自推进到可控导航 

微/纳米机器人可以有效地将周围能量转化为运动和力,表现出优异的速度、较强的货物拖曳力、精确的运动控制、简便的表面修饰以及对外部刺激的响应能力。本文综述了微/纳米机器人的自推进机制和可控导航,重点介绍了微/纳米机器人作为疾病治疗、诊断、检测和生物解毒的主动递送系统的最新进展。 

研究论文:

Polymersome Nanoreactor-Mediated Combination Chemodynamic-Immunotherapy via ROS Production and Enhanced STING Activation

Qinghao Zhou, Yuheng Wang, Xiang Li, Nannan Lu, Zhishen Ge

Advanced Therapeutics First Published: 07 September 2021

聚合体纳米反应器通过增加ROS产生及增强STING的激活介导联合化学动力学免疫治疗

共载葡萄糖氧化酶和STING激动剂的聚合体纳米反应器可特异性地在肿瘤组织中产生•OH并释放STING激动剂。产生的•OH可以杀死癌细胞,逆转肿瘤中免疫抑制微环境,从而增强STING激动剂对STING的激活,达到抗肿瘤免疫,实现化学动力学-免疫治疗的新结合。 

通讯:

A Nanoparticle Platform for Improved Potency, Stability, and Adjuvanticity of Poly(I:C)

Emily C. Gale, Gillie A. Roth, Anton A. A. Smith, Marcela Alcántara-Hernández, Juliana Idoyaga, Eric A. Appel

Advanced Therapeutics First Published: 11 December 2019

一种提高聚(I:C)效力、稳定性和佐剂性的纳米颗粒平台 

本文创建了一个阳离子聚合物库用以递送免疫刺激剂聚(I:C)(pIC),以增加其效力而基本不影响其毒性。作为一种亚单位疫苗佐剂,这些高效的基于pIC的颗粒显著增强了体液免疫的规模、持续时间和亲和力。该材料平台将促进为疫苗和免疫治疗研发提供有效佐剂。

通讯:

Bio-Orthogonal, Site-Selective Conjugation of Recombinant Proteins to Microporous Annealed Particle Hydrogels for Tissue Engineering

Faraz Jivan, Daniel L. Alge

Advanced Therapeutics First Published: 04 December 2019

微孔退火颗粒水凝胶与重组蛋白的生物正交、位点选择偶联应用于组织工程

将生物活性蛋白与生物材料支架结合对于化学合成来说是一个挑战。本研究中,双砜试剂被用来选择性地修饰带有四嗪基团的组氨酸标记的蛋白质,而后者通过生物正交四嗪点击化学结合到聚乙二醇基微孔退火颗粒水凝胶。该方法可广泛应用于组织工程中生物活性蛋白偶联支架的制备。

通讯:

Transfection with Nanostructure Electro-Injection is Minimally Perturbative

Andy Tay, Nicholas Melosh

Advanced Therapeutics First Published: 30 September 2019

创伤性极小的纳米结构电注射转染

选择一种高效、可靠且无应激的方法将生物分子传递到细胞内使细胞得以存活。 然而,现有的病毒、生化、批量电穿孔等方法效率低,导致细胞应激且死亡率高。纳米技术为生物分子进入细胞提供了一种更有效且危害最小的方法。 

研究论文:

Clinically Approved MRI Contrast Agents as Imaging Labels for a Porous Iron-Based MOF Nanocarrier: A Systematic Investigation in a Clinical MRI Setting

Konstantin Böll, Andreas Zimpel, Olaf Dietrich, Stefan Wuttke, Michael Peller

Advanced Therapeutics First Published: 15 October 2019

以临床批准的MRI造影剂为示踪剂的多孔铁基MOF纳米载体:临床MRI中的系统研究 

在金属有机框架纳米颗粒(MOF NPs)中加入磁共振成像(MRI)功能,可以让其作为一种治疗性药物传递系统的同时具有更先进的临床适用性。本文选择了六种临床批准的MRI造影剂作为MOF NPs的示踪剂,并对药物的负载和释放进行研究,最后选择出最优的示踪剂。

研究论文:

Harnessing Artificial Intelligence to Optimize Long-Term Maintenance Dosing for Antiretroviral-Naive Adults with HIV-1 Infection

Yinzhong Shen, Tingyi Liu, Jun Chen, Xin Li, Li Liu, Jiayin Shen, Jiangrong Wang, Renfang Zhang, Meiyan Sun, Zhenyan Wang, Wei Song, Tangkai Qi, Yang Tang, Xianmin Meng, Lijun Zhang, Dean Ho, Chih-Ming Ho, Xianting Ding, Hong-Zhou Lu

Advanced Therapeutics First Published: 11 November 2019

利用人工智能优化未接受抗逆转录病毒治疗的成人HIV-1感染患者的长期维持剂量 

终身抗逆转录病毒治疗(ART)对HIV感染者及艾滋病患者至关重要。为了实现ART副作用和复发风险之间的平衡,这项前瞻性试点临床研究利用人工智能平台中的抛物线响应面,以确定个性化的最佳ART剂量。所有患者均实现了病毒抑制且在144周观察期内无复发。

进展报告:

Precision Medicine in Oncology: In Vitro Drug Sensitivity and Resistance Test (DSRT) for Selection of Personalized Anticancer Therapy

Anna A. Popova, Pavel A. Levkin

Advanced Therapeutics First Published: 16 January 2020

肿瘤精准医学:用于个性化抗癌治疗选择的体外药物敏感性和耐药性试验(DSRT 

精准医疗旨在为每位患者确定最佳治疗方案。体外药物敏感性和耐药性试验(DSRTs)是对患者癌细胞进行抗癌药物的体外敏感性和耐药性试验,以确定个别癌症的敏感性和耐药性。 在本进展报告中,我们对包含DSRT的研究进行了综述,并对其应用于临床所面临的挑战和需要的改进进行了讨论。    

研究论文:

Stable Monomeric Insulin Formulations Enabled by Supramolecular PEGylation of Insulin Analogues

Caitlin L. Maikawa, Anton A. A. Smith, Lei Zou, Catherine M. Meis, Joseph L. Mann, Matthew J. Webber, Eric A. Appel

Advanced Therapeutics First Published: 17 December 2019

胰岛素类似物超分子聚乙二醇化可获得稳定的胰岛素单体制剂 

胰岛素制剂中辅料的选择对于决定胰岛素的关联状态、稳定性和体内吸收速率至关重要。 本研究评估了常用的非肠道防腐剂对生产得到胰岛素单体比例的影响,并设计出瓜类[7]聚乙二醇这一辅料,以增强胰岛素单体的稳定性。 

综述:Delivery of Nanoparticles and Macromolecules across the Blood–Brain Barrier

Maksymilian Nowak, Matthew E. Helgeson, Samir Mitragotri

Advanced Therapeutics First Published: 18 September 2019

跨血脑屏障输送纳米颗粒和大分子

纳米微粒和大分子是一类不断更新的治疗性药物。本文对此类微粒及分子如何进入大脑进行了讨论,特别是纳米粒子可以跨越血脑屏障的途径。重点介绍了每种途径的既定路线、改进策略和需要进一步探究的领域,从而对这一领域进行总结。

研究论文:

Transferrin-Coated Nanodiamond–Drug Conjugates for Milliwatt Photothermal Applications

Sean Harvey, Marco Raabe, Anna Ermakova, Yingke Wu, Todd Zapata, Chaojian Chen, Hao Lu, Fedor Jelezko, David Y. W. Ng, Tanja Weil

Advanced Therapeutics First Published: 16 August 2019

转铁蛋白涂层纳米金刚石药物共轭物应用于毫瓦光热治疗

光热纳米金刚石生物偶联物是由l-二羟基苯丙氨酸衍生的涂层逐步合成的。涂层技术为结合蛋白质(转铁蛋白)和小分子(吲青碱绿)对荧光纳米金刚石实行功能化提供了途径。该组合生产出一种细胞可渗透的纳米金刚石偶联物,表现出高效、光/暗选择性光热效应,且激发能量仅为90 mW cm−2。 

通讯:

Microshell Enhanced Acoustic Adjuvants for Immunotherapy in Glioblastoma

James Wang, Chin-Hsin Huang, Oscar H. Echeagaray, Siamak Amirfakhri, Sarah L. Blair, William C. Trogler, Andrew C. Kummel, Clark C. Chen

Advanced Therapeutics First Published: 16 August 2019

微壳增强声学佐剂用于胶质母细胞瘤免疫治疗 

程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)检查点阻断免疫疗法在胶质母细胞瘤中表现为声学增强,由免疫抑制肿瘤微环境组成。本文中,带有惰性易挥发全氟化碳核心的超薄二氧化硅微壳被用来增强高强度聚焦超声从而机械消除固体肿瘤且无热效应。机械消除可导致免疫激活的肿瘤微环境,此时PD-1的阻断作用得以恢复,而抗肿瘤免疫也得以发挥。 

综述:

Fluorescence Detection and Dissociation of Amyloid-β Species for the Treatment of Alzheimer’s Disease

Guanglei Lv, Yang Shen, Wubin Zheng, Jiajia Yang, Chunxia Li, Jun Lin

Advanced Therapeutics First Published: 18 July 2019

用于治疗阿尔茨海默病的β淀粉样蛋白的荧光检测和解离

本综述主要集中于利用荧光探针对β淀粉样簇 (Aβ)进行荧光检测,包括Aβ低聚物和聚合物,以及利用光动力疗法和光热疗法解离Aβ聚合物治疗阿尔茨海默病(AD)的一系列方法。此外,还讨论了Aβ聚合抑制剂在AD治疗中的应用。

进展报告:

Advanced NIR-II Fluorescence Imaging Technology for In Vivo Precision Tumor Theranostics

Chunyan Li, Qiangbin Wang

Advanced Therapeutics First Published: 17 July 2019

先进的NIR-II荧光成像技术用于体内精准肿瘤诊断治疗

近十年来,近红外- II荧光成像技术在探针和成像设备方面都取得了长足的进步。这种尖端成像技术和匹配良好的生物医学应用之间的结合,为研究癌症的本质和病理学提供了新的见解。

研究论文:

In Vivo Editing of Macrophages through Systemic Delivery of CRISPR-Cas9-Ribonucleoprotein-Nanoparticle Nanoassemblies

Yi-Wei Lee, Rubul Mout, David C. Luther, Yuanchang Liu, Laura Castellanos-García, Amy S. Burnside, Moumita Ray, Gulen Yeşilbag Tonga, Joseph Hardie, Harini Nagaraj, Riddha Das, Erin L. Phillips, Tristan Tay, Richard W. Vachet, Vincent M. Rotello

Advanced Therapeutics First Published: 15 August 2019

通过系统传递CRISPR-Cas9-核糖核蛋白纳米微粒组件对巨噬细胞进行体内编辑

CRISPR Cas9核糖核蛋白(RNP)递送相比于基因治疗具有多种优势。然而,细胞对Cas9 RNP核传递的屏障作用限制了基于Cas9蛋白的体内系统性传递的应用。通过对小鼠进行尾静脉注射,纳米组装提供了高效的CRISPR编辑,在肝、脾巨噬细胞中实现了8%的基因编辑效率。

研究论文:

Reactive Oxygen Species-Responsive Nanoparticles for the Treatment of Ischemic Stroke

Olivera Rajkovic, Charlotte Gourmel, Richard d’Arcy, Raymond Wong, Ivana Rajkovic, Nicola Tirelli, Emmanuel Pinteaux

Advanced Therapeutics First Published: 27 March 2019

活性氧敏感纳米微粒用于治疗缺血性脑卒中

清除活性氧的聚硫丙烷(PPS)聚乙二醇化纳米粒子(NPs)具有显著的抗氧化和抗炎性能,但在体外细胞毒性可以忽略不计。通过静脉注射可迅速在缺血脑区聚积,减少梗死体积、血脑屏障损伤、神经元死亡和神经炎症,并促进功能恢复。这些纳米粒子可成为一种有效的抗氧化药物用于治疗缺血性中风。

研究论文

Bispecific Antibody Therapy for Effective Cardiac Repair through Redirection of Endogenous Stem Cells

Ke Huang, Zhenhua Li, Teng Su, Deliang Shen, Shiqi Hu, Ke Cheng

Advanced Therapeutics First Published: 31 May 2019

双特异性抗体治疗通过内源性干细胞定向实现有效的心脏修复

本文设计了一种以静脉注射方式给药的干细胞重定向(SCRD)的双特异性抗体(BsAb),用来有效募集内源性干细胞治疗心肌梗死。SCRD BsAb特异性地靶向动员骨髓干细胞和损伤的心肌细胞,将两者结合起来进行有效的心脏修复。

研究论文:

Cowpea Mosaic Virus Promotes Anti-Tumor Activity and Immune Memory in a Mouse Ovarian Tumor Model

Chao Wang, Steven N. Fiering, Nicole F. Steinmetz

Advanced Therapeutics First Published: 25 February 2019

豇豆花叶病毒促进小鼠卵巢肿瘤模型中的抗肿瘤活性和免疫记忆

豇豆花叶病毒(CPMV)的原位接种可使免疫抑制细胞重极化为免疫激活表型,并激活多种有效的抗原提呈细胞(APCs)。幼稚肿瘤浸润T细胞可以与肿瘤抗原提呈细胞上的受体结合。这些肿瘤特异性T细胞可以激活肿瘤细胞的细胞毒性,并进一步分化为效应记忆T细胞。

进展报告:

Engineering Biomaterials to Direct Innate Immunity

Robert S. Oakes, Eugene Froimchuk, Christopher M. Jewell

Advanced Therapeutics First Published: 27 February 2019

制造生物材料用于控制固有免疫

控制固有免疫是免疫工程疫苗和治疗的基础。生物材料技术为控制固有免疫信号(由分子碎片传递的抗原)提供了模块化的平台。这些抗原经抗原提呈细胞(APCs)加工后呈递给适应性免疫细胞。在感染、癌症或自身免疫过程中,这种生物材料控制的传递可以利用固有机制来指挥免疫和耐受。

综述:

PDZ Domains as Drug Targets

Nikolaj R. Christensen, Jelena Čalyševa, Eduardo F. A. Fernandes, Susanne Lüchow, Louise S. Clemmensen, Linda M. Haugaard-Kedström, Kristian Strømgaard

Advanced Therapeutics First Published: 24 April 2019

PDZ域作为药物靶点

蛋白质间的相互作用通常是由特定的蛋白质组成单位介导的,一个突出例子便是PDZ域,这是人类基因组中最常见的组成单位之一,促进了蛋白质网络的过剩。PDZ结构域逐渐成为一个吸引人的药物靶点,而针对PDZ结构域蛋白的化合物研发正处于临床开发的后期。

研究论文:

Modulating BET Bromodomain Inhibitor ZEN-3694 and Enzalutamide Combination Dosing in a Metastatic Prostate Cancer Patient Using CURATE.AI, an Artificial Intelligence Platform

Allan J. Pantuck, Dong-Keun Lee, Theodore Kee, Peter Wang, Sanjay Lakhotia, Michael H. Silverman, Colleen Mathis, Alexandra Drakaki, Arie S. Belldegrun, Chih-Ming Ho, Dean Ho

Advanced Therapeutics First Published: 29 August 2018

利用人工智能平台CURATE.AI改善 BET溴域抑制剂ZEN-3694Enzalutamide联合治疗转移性前列腺癌

在联合治疗中,药物协同作用是具备剂量、时间依赖且有患者特异性的。为了解决以上问题,本研究开发了一个强大的人工智能平台CURATE.AI,用于指导BET溴域抑制剂ZEN-3694和enzalutamide联合治疗转移性前列腺癌患者。在使用CURATE.AI后,患者群体表现为药效持久稳定且未观察到明显的疾病恶化。

综述:

Advances in Receptor-Mediated, Tumor-Targeted Drug Delivery

Danielle E. Large, Jonathan R. Soucy, Jacob Hebert, Debra T. Auguste

Advanced Therapeutics First Published: 10 September 2018

受体介导的肿瘤靶向药物递送研究进展

癌细胞上过表达的受体可以被用于肿瘤靶向药物的递送。作者讨论了最有希望的受体靶点和药物输送载体,以实现在特定组织中积累药物来提高治疗效果。此外,为了改进现有的策略,对设计选择的基本原理、配体表面表征及密度优化也进行了讨论。

进展报告:

Synthetic Vehicles for Encapsulation and Delivery of CRISPR/Cas9 Gene Editing Machinery

Valentina Carboni, Carine Maaliki, Mram Alyami, Shahad Alsaiari, Niveen Khashab

Advanced Therapeutics First Published: 10 February 2019

合成运输载体用于包装和递送CRISPR/Cas9基因编辑器

近十年来,CRISPR已成为一种强大的基因编辑工具。为了实现有效的转染,现已开发了多种递送策略。本文综述了基于有机、高分子和杂交材料的非病毒合成载体递送CRISPR/ Cas9的最新进展。

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