siRNA靶向递送:具有转化前景的高分子标签

siRNA递送越来越倾向于在单分子层面上通过生物偶联等方式实现递送。通过化学修饰,向siRNA引入胆固醇,GAlNAC等基团,改善siRNA分子的药代分布和靶向性。这类siRNA偶联体系目前已经展现出临床研究的前景。经管如此,这类递送体系的递送效率仍然偏低,并仅限于肝脏部位递送,主要是缺乏辅助siRNA规避溶酶体的功能。针对这一问题,华盛顿大学Xiaohu Gao课题组致力于中性或偏负电性递送体系并成功开发了基于人体蛋白的分子标签辅助溶酶体逃逸(Nat. Biomed. Eng. 2018, 2, 326-337)。

基于阳离子白蛋白的自组装纳米粒载siRNA用于靶向治疗肺部转移肿瘤

近年来的一些研究表明,当以阳离子载体进行全身给药时,所携载的表达基因在肺部有十分特异而且高效的转染效率,而造成这一现象的原因正是因为阳离子载体与血浆蛋白的相互作用。基于这些发现,四川大学华西药学院孙逊教授课题组开发了一种基于阳离子牛血清白蛋白的新型siRNA传递系统,用于肺部转移性肿瘤的靶向治疗。

高分子胶束用于siRNA传输

中科大生命科学学院的王均教授在Particle发表综述文章,介绍了以高分子纳米胶束作为siRNA载体方面的研究进展。